FDA одобрило Pasatru компании Regeneron для лечения редкого заболевания костей
Материал подготовлен искусственным интеллектом на основе нескольких источников — ссылки на оригиналы приведены ниже.
FDA в среду одобрило препарат Pasatru компании Regeneron для лечения взрослых с фибродисплазией оссифицирующей прогрессирующей — редким генетическим заболеванием, при котором мягкие ткани превращаются в кость. Акции Regeneron выросли на 4% после одобрения. В 56-недельном исследовании с участием 63 человек доза 3 мг/кг снизила образование новых костных аномалий на 94% по сравнению с плацебо.
Ключевые факты
- FDA одобрило препарат Pasatru компании Regeneron для лечения взрослых с фибродисплазией оссифицирующей прогрессирующей.
- В 56-недельном исследовании с участием 63 человек Pasatru снизил образование новых костных аномалий на 94% при дозе 3 мг/кг и на 90% при дозе 10 мг/кг по сравнению с плацебо.
- Акции Regeneron выросли на 4% после одобрения.
- Препарат Sohonos компании Ipsen, одобренный в 2023 году, является единственным другим препаратом, одобренным FDA для лечения этого заболевания.
- Заболевание поражает примерно 1 человека на 2 миллиона во всем мире; в мире зарегистрировано 800-900 активных диагностированных случаев.
Одобрение Pasatru
FDA в среду одобрило препарат гaretosmab компании Regeneron под торговой маркой Pasatru для лечения взрослых с фибродисплазией оссифицирующей прогрессирующей. Заболевание вызывает постепенное превращение мышечной, сухожильной и связочной ткани в кость, что приводит к образованию «второго скелета» и прогрессирующей потере подвижности. В 56-недельном исследовании с участием 63 человек Pasatru снизил образование новых костных аномалий на 94% у пациентов, получавших дозу 3 мг/кг, и на 90% при дозе 10 мг/кг по сравнению с плацебо. Pasatru действует путем блокирования Activin A — белка, участвующего в запуске аномального роста костной ткани у пациентов с ФОП.
Рынок и конкуренты
Акции базирующейся в Нью-Йорке Regeneron выросли на 4% после одобрения. Препарат будет конкурировать с пероральным препаратом Sohonos французской Ipsen, который в 2023 году стал единственным другим препаратом, одобренным FDA. Incyte и ее партнер Mirum Pharma, а также частная Ashibio также разрабатывают препараты для лечения этого заболевания. В 2020 году Regeneron приостановила дозирование в исследовании средней фазы после смерти пяти пациентов, в итоге прекратила исследование и совместно с глобальными регуляторами разработала дизайн поздней фазы.
Распространённость заболевания
Заболевание поражает примерно 1 человека на 2 миллиона во всем мире. В мире зарегистрировано от 800 до 900 активных диагностированных случаев, согласно данным Национальных институтов здравоохранения. Regeneron планирует начать исследование у детей позднее в этом году, сообщила член клинической команды Сьюзан Ри.
1 источник
FDA одобрило Pasatru компании Regeneron для лечения редкого заболевания костей
