CTX310 гендік терапиясы 15 пациентте ЛПНП деңгейін бір жылда 52,5%-ға төмендетті
Материал бірнеше дереккөз негізінде жасанды интеллектпен дайындалды — түпнұсқаларға сілтемелер төменде.
Эксперименттік CTX310 гендік терапиясын бір рет енгізу 15 пациентте 12 айдан кейін ЛПНП холестеринін 52,5%-ға, триглицеридтерді 47,8%-ға төмендетті. New England Journal of Medicine журналында жарияланған нәтижелер терапияға байланысты елеулі жағымсыз құбылыстарды анықтамады. Әсер кемінде бір жыл сақталды, деп хабарлады зерттеу авторы, Кливленд клиникасының дәрігері Люк Лаффин.
Негізгі фактілер
- CTX310 бір рет көктамыр ішіне енгізгеннен кейін бауыр жасушаларындағы ANGPTL3 генін өшіру үшін CRISPR-Cas9 технологиясын қолданады.
- Зерттеуге дәрі-дәрмекпен емдеуге жеткілікті жауап бермеген липид алмасуы бұзылған 15 пациент қатысты.
- Ең жоғары дозада ЛПНП холестерині 12 айдан кейін 52,5%-ға, триглицеридтер 47,8%-ға төмен болып қалды.
- Бір жылдық бақылау кезеңінде CTX310-ға байланысты елеулі жағымсыз құбылыстар тіркелген жоқ.
- Зерттеуге қатысушыларды тағы 15 жыл бақылау жоспарланып отыр.
Зерттеу нәтижелері
Зерттеуге дәрі-дәрмекпен емдеуге жеткілікті жауап бермеген липид алмасуы бұзылған 15 пациент қатысты. CTX310-ның ең жоғары дозасын алған пациенттерде 12 айдан кейін ЛПНП холестерині орта есеппен 52,5%-ға, триглицеридтер 47,8%-ға төмен болып қалды. Бір жылдық бақылау кезеңінде зерттеушілер CTX310-ға байланысты елеулі жағымсыз құбылыстарды тіркеген жоқ.
Әсер ету механизмі және ұзақтығы
Терапия CRISPR-Cas9 гендік редакциялау технологиясын қолданады және бір рет көктамыр ішіне енгізгеннен кейін бауыр жасушаларына жетіп, қандағы май деңгейін реттеуге қатысатын ANGPTL3 генін өшіреді. Кливленд клиникасының кардиологы және зерттеу авторы Люк Лаффин әсердің ұзақтығы әсерлі болғанын атап өтті. Зерттеуге қатысушыларды тағы 15 жыл бақылау жоспарланып отыр.
Эксперименттік мәртебе
CTX310 эксперименттік препарат болып қала береді, ал бұл зерттеу барлығы 15 адам қатысқан клиникалық сынақтардың ерте кезеңі болып табылады. Зерттеушілерге әлі де айтарлықтай көп пациенттерде ұзақ мерзімді қауіпсіздік пен тиімділікті растау қажет.
1 дереккөз
Уақыт · артта қалуы