Кливленд клиникасының CRISPR терапиясы фаза 1-де ЛПНП-ны 52,5%-ға төмендетті
Материал бірнеше дереккөз негізінде жасанды интеллектпен дайындалды — түпнұсқаларға сілтемелер төменде.
CTX310 CRISPR-Cas9 терапиясының бір реттік инфузиясы липид алмасуы бұзылған науқастарда 12 айдан кейін ЛПНП деңгейін 52,5%-ға және триглицеридтерді 47,8%-ға төмендетті, деп хабарлайды Кливленд клиникасының фаза 1 деректері. Бір жылдық бақылау кезеңінде терапияға байланысты ауыр жағымсыз құбылыстар тіркелген жоқ. Нәтижелер 2026 жылғы Еуропалық кардиологтар қоғамының конгресінде ұсынылып, New England Journal of Medicine журналында жарияланды.
Негізгі фактілер
- CTX310 максималды дозасы 12 айдан кейін бастапқы деңгейден ЛПНП-ны 52,5%-ға және триглицеридтерді 47,8%-ға төмендетті.
- Фаза 1 зерттеуіне дәрі-дәрмек терапиясына жеткілікті жауап бермеген липид алмасуы бұзылған 15 науқас қатысты.
- Бір жылдық бақылау кезеңінде CTX310-ға байланысты ауыр жағымсыз құбылыстар тіркелген жоқ.
- Зерттеуді CRISPR Therapeutics AG компаниясы қаржыландырды, Цуг, Швейцария.
- Зерттеушілер гендік редакциялау терапияларына арналған FDA ұсынымдарына сәйкес қауіпсіздікті ұзақ мерзімді бақылауды тағы 15 жыл жалғастыруды жоспарлап отыр.
Зерттеу нәтижелері
Фаза 1 зерттеуінде холестерин мен триглицеридтердің бұрын екі айдан кейін тіркелген төмендеуінің тұрақтылығын бағалау үшін 15 науқас бір жыл бойы бақыланды. 12 айдан кейін максималды дозаны алған қатысушыларда бастапқы деңгейден ЛПНП төмендеуі 52,5%-ды, ал триглицеридтердікі 47,8%-ды құрады. Бір жылдық бақылау кезеңінде терапияға байланысты ауыр жағымсыз құбылыстар тіркелген жоқ. Нәтижелер 2026 жылғы Еуропалық кардиологтар қоғамының жыл сайынғы конгресінде ұсынылып, бір мезгілде New England Journal of Medicine журналында жарияланды.
Механизм және дозалау
CTX310 — бұл CRISPR редакциялау жүйесін бауырға жеткізетін бір реттік инфузия, онда ANGPTL3 генін өшіреді. ANGPTL3 қандағы майларды реттеуге қатысады, ал оны өшіру жүрек-қан тамырлары ауруларымен байланысты ЛПНП мен триглицеридтерді төмендете алады. Науқастар CTX310-ды 0,1-ден 0,8 мг/кг-ға дейінгі дозаларда кортикостероидтар мен антигистаминдік препараттарды алдын ала енгізе отырып қабылдады. Максималды дозада CTX310 емдеуден кейін 12 айдан соң ЛПНП мен триглицеридтерді орта есеппен шамамен 50%-ға төмендетті.
Ұзақ мерзімді бақылау
CTX310 эксперименттік препарат болып қала береді, ал зерттеуге тек 15 адам қатысты. Қатысушылар емдеуден кейін бір жыл бойы бақыланды, ал зерттеушілер гендік редакциялау терапияларына арналған FDA ұсынымдарына сәйкес қауіпсіздікті ұзақ мерзімді бақылауды тағы 15 жыл жалғастыруды жоспарлап отыр. Зерттеуді CRISPR Therapeutics AG компаниясы қаржыландырды, Цуг, Швейцария. Доктор Лаффиннің мекемесі Crispr Therapeutics компаниясынан зерттеу қаржыландыруын алды.
2 дереккөз
Уақыт · артта қалуы