Гендік редакцияланған донорлық бағаналы жасушалар қан қатерлі ісігі терапиясын қауіпсіз ете алады

Материал бірнеше дереккөз негізінде жасанды интеллектпен дайындалды — түпнұсқаларға сілтемелер төменде.
Вашингтон университетінің Сент-Луистегі медицина мектебі жүргізген клиникалық зерттеу CD33 ақуызын жойып, донорлық бағаналы жасушаларды генетикалық түрлендіру кейінгі қатерлі ісік емін қауіпсіз әрі тиімдірек ете алатынын көрсетті. Siteman онкологиялық орталығы мен АҚШ пен Канададағы тағы 14 орталықта жүргізілген зерттеу Nature Medicine журналында жарияланды. Бұл тәсіл CAR-T терапиясының сау трансплантацияланған жасушаларға тиіспей, тек қатерлі ісік жасушаларына шабуыл жасауын көздейді.
Негізгі фактілер
- Клиникалық зерттеуге CD33 ақуызы жойылған донорлық бағаналы жасушалар трансплантацияланған жедел миелоидты лейкоз (ЖМЛ) және миелодиспластикалық синдром (МДС) бар науқастар қатысты.
- Зерттеу Barnes-Jewish ауруханасы мен Вашингтон университетінің медицина мектебінде орналасқан Siteman онкологиялық орталығында, сондай-ақ АҚШ пен Канададағы тағы 14 орталықта жүргізілді.
- Нәтижелер Nature Medicine журналында жарияланды.
- Корреспондент-автор Джон Ф. ДиПерсио, медицина докторы, PhD, Вашингтон университетінің медицина мектебінде Вирджиния Э. және Сэм Дж. Голман атындағы медицина профессоры және Гендік және жасушалық иммунотерапия орталығын басқарады.
- Негізгі идеяны алғаш рет Мириам Ю. Ким, медицина докторы, қазір Вашингтон университетінің медицина мектебінде медицина доценті, Пенсильвания университетінде постдокторант ретінде зерттеуді бастаған сипаттады.
CAR-T терапиясының мәселесі
CAR-T терапиясы кейбір агрессивті қан қатерлі ісігі түрлеріне қарсы жоғары тиімділік көрсетті, бірақ жедел миелоидты лейкоз (ЖМЛ) және миелодиспластикалық синдром (МДС) сияқты ауруларда тиімділігі төмен. ЖМЛ және МДС жасушаларында кездесетін көптеген ақуыздар трансплантацияда қолданылатын донорлық бағаналы жасушаларды қоса алғанда, сау миелоидты жасушаларда да болады. Егер CAR-T жасушалары осындай ортақ ақуыздардың біріне шабуыл жасауға бағдарламаланса, олар қатерлі ісік жасушаларымен бірге сау қан бағаналы жасушаларын да жоя алады. Мұндай зақымдану қауіпті қабыну реакциясын тудырып, қатерлі ісік емін әлсіретуі мүмкін, өйткені CAR-T жасушаларының көп бөлігі қатерлі жасушаларға шоғырланудың орнына сау нысандарға шабуыл жасайды.
CD33 жою стратегиясы
Клиникалық зерттеуде ЖМЛ және МДС бар науқастарға CD33 ақуызын жою үшін генетикалық түрлендірілген донорлық бағаналы жасушалар берілді. Мақсат CD33-ке бағытталған емге енді осал болмайтын сау қан жасушаларын жасау болды. Корреспондент-автор Джон Ф. ДиПерсио, медицина докторы, PhD, гендік редакциялау тәсілі кейбір қан қатерлі ісігі түрлерінде CAR-T терапиясын шектейтін елеулі кедергіні жеңуге көмектесе алатынын мәлімдеді. ДиПерсио: «CD33 жойылған бағаналы жасушалар трансплантациясы стандартты бағаналы жасушалар трансплантациясының нәтижелеріне өте ұқсас көрінетінін көрсететін осы зерттеу нәтижелері бізді қуантады», — деп атап өтті.