Генная терапия CTX310 снизила уровень ЛПНП на 52,5% в течение года у 15 пациентов
Материал подготовлен искусственным интеллектом на основе нескольких источников — ссылки на оригиналы приведены ниже.
Однократное введение экспериментальной генной терапии CTX310 снизило уровень холестерина ЛПНП на 52,5% и триглицеридов на 47,8% через 12 месяцев у 15 пациентов. Результаты, опубликованные в New England Journal of Medicine, не выявили серьёзных нежелательных явлений, связанных с терапией. Эффект сохранялся как минимум год, сообщил автор исследования Люк Лаффин из Кливлендской клиники.
Ключевые факты
- CTX310 использует технологию CRISPR-Cas9 для отключения гена ANGPTL3 в клетках печени после однократного внутривенного введения.
- В исследовании участвовали 15 пациентов с нарушениями липидного обмена, недостаточно отвечавших на медикаментозное лечение.
- При максимальной дозе уровень холестерина ЛПНП оставался на 52,5% ниже, а триглицеридов — на 47,8% ниже через 12 месяцев.
- В течение года наблюдения серьёзных нежелательных явлений, связанных с CTX310, зарегистрировано не было.
- Участников исследования планируется наблюдать ещё 15 лет.
Результаты исследования
В исследовании участвовали 15 пациентов с нарушениями липидного обмена, недостаточно отвечавших на медикаментозное лечение. Через 12 месяцев у пациентов, получивших максимальную дозу CTX310, уровень холестерина ЛПНП в среднем оставался на 52,5% ниже, а триглицеридов — на 47,8% ниже. В течение года наблюдения исследователи не зарегистрировали серьёзных нежелательных явлений, связанных с CTX310.
Механизм и длительность
Терапия использует технологию редактирования генов CRISPR-Cas9 и после однократного внутривенного введения достигает клеток печени и отключает ген ANGPTL3, участвующий в регуляции уровня жиров в крови. Кардиолог Кливлендской клиники и автор исследования Люк Лаффин отметил, что длительность эффекта оказалась впечатляющей. Участников исследования планируется наблюдать ещё 15 лет.
Экспериментальный статус
CTX310 остаётся экспериментальным препаратом, а данное исследование является ранней фазой клинических испытаний с участием всего 15 человек. Исследователям ещё предстоит подтвердить долгосрочную безопасность и эффективность на значительно большем числе пациентов.
1 источник
Время · отставание