Генетически отредактированные донорские стволовые клетки могут сделать терапию рака крови безопаснее
Материал подготовлен искусственным интеллектом на основе нескольких источников — ссылки на оригиналы приведены ниже.
Клиническое исследование под руководством Медицинской школы Вашингтонского университета в Сент-Луисе показало, что генетическая модификация донорских стволовых клеток с удалением белка CD33 может сделать последующее лечение рака более безопасным и потенциально более эффективным. Исследование, проведённое в онкологическом центре Siteman и 14 других центрах в США и Канаде, опубликовано в журнале Nature Medicine. Подход направлен на то, чтобы CAR-T-терапия атаковала раковые клетки, не затрагивая здоровые трансплантированные клетки.
Ключевые факты
- В клиническом исследовании участвовали пациенты с острым миелоидным лейкозом (ОМЛ) и миелодиспластическим синдромом (МДС), которым пересадили донорские стволовые клетки с удалённым белком CD33.
- Исследование проводилось в онкологическом центре Siteman, базирующемся в больнице Barnes-Jewish и Медицинской школе Вашингтонского университета, а также в 14 других центрах в США и Канаде.
- Результаты опубликованы в журнале Nature Medicine.
- Автор-корреспондент Джон Ф. ДиПерсио, доктор медицины, PhD, является профессором медицины имени Вирджинии Э. и Сэма Дж. Голмана в Медицинской школе Вашингтонского университета и возглавляет Центр генной и клеточной иммунотерапии.
- Основная идея была впервые описана Мириам Ю. Ким, доктором медицины, ныне доцентом медицины в Медицинской школе Вашингтонского университета, которая начала исследование в качестве постдокторанта в Университете Пенсильвании.
Проблема CAR-T-терапии
CAR-T-терапия доказала высокую эффективность против некоторых агрессивных видов рака крови, но она менее эффективна при таких заболеваниях, как острый миелоидный лейкоз (ОМЛ) и миелодиспластический синдром (МДС). Многие белки, обнаруженные на клетках ОМЛ и МДС, также присутствуют на здоровых миелоидных клетках, включая донорские стволовые клетки, используемые при трансплантации. Если CAR-T-клетки запрограммированы атаковать один из таких общих белков, они могут уничтожить здоровые стволовые клетки крови вместе с раковыми. Такое повреждение может вызвать опасную воспалительную реакцию и ослабить лечение рака, поскольку большое количество CAR-T-клеток атакует здоровые мишени, а не концентрируется на злокачественных клетках.
Стратегия удаления CD33
В клиническом исследовании пациенты с ОМЛ и МДС получили донорские стволовые клетки, генетически модифицированные для удаления белка CD33. Цель состояла в том, чтобы создать здоровые клетки крови, которые больше не были бы уязвимы для лечения, направленного на CD33. Джон Ф. ДиПерсио, доктор медицины, PhD, автор-корреспондент, заявил, что подход с редактированием генов может помочь преодолеть серьёзное препятствие, ограничивающее CAR-T-терапию при некоторых видах рака крови. ДиПерсио отметил: «Мы воодушевлены результатами этого исследования, показывающими, что трансплантация стволовых клеток с удалённым CD33 выглядит очень похоже на результаты стандартной трансплантации стволовых клеток».
1 источник
Время · отставание