CRISPR-терапия клиники Кливленда снизила ЛПНП на 52,5% в фазе 1
Материал подготовлен искусственным интеллектом на основе нескольких источников — ссылки на оригиналы приведены ниже.
Однократная инфузия CRISPR-Cas9 терапии CTX310 снизила уровень ЛПНП на 52,5% и триглицеридов на 47,8% у пациентов с нарушениями липидного обмена через 12 месяцев, согласно данным фазы 1 клиники Кливленда. Серьёзных нежелательных явлений, связанных с терапией, за год наблюдения не зарегистрировано. Результаты представлены на конгрессе Европейского общества кардиологов 2026 года и опубликованы в New England Journal of Medicine.
Ключевые факты
- При максимальной дозе CTX310 снизил уровень ЛПНП на 52,5% и триглицеридов на 47,8% от исходного через 12 месяцев.
- В исследование фазы 1 были включены 15 пациентов с нарушениями липидного обмена, недостаточно отвечавшими на медикаментозную терапию.
- Серьёзных нежелательных явлений, связанных с CTX310, за год наблюдения не зарегистрировано.
- Исследование финансировалось компанией CRISPR Therapeutics AG, Цуг, Швейцария.
- Исследователи планируют продолжить долгосрочное наблюдение за безопасностью ещё 15 лет в соответствии с рекомендациями FDA для генно-редактирующих терапий.
Результаты исследования
В исследовании фазы 1 наблюдали 15 пациентов в течение года, чтобы оценить устойчивость снижения холестерина и триглицеридов, ранее зафиксированного через два месяца. Через 12 месяцев у участников, получивших максимальную дозу, снижение ЛПНП от исходного составило 52,5%, а триглицеридов — 47,8%. Серьёзных нежелательных явлений, связанных с терапией, за год наблюдения не зарегистрировано. Результаты представлены на ежегодном конгрессе Европейского общества кардиологов 2026 года и одновременно опубликованы в New England Journal of Medicine.
Механизм и дозирование
CTX310 — это однократная инфузия, доставляющая систему редактирования CRISPR в печень, где отключает ген ANGPTL3. ANGPTL3 участвует в регуляции жиров в крови, и его отключение может снизить ЛПНП и триглицериды, оба из которых связаны с сердечно-сосудистыми заболеваниями. Пациенты получали CTX310 в дозах от 0,1 до 0,8 мг/кг с предварительным введением кортикостероидов и антигистаминных препаратов. При максимальной дозе CTX310 снизил и ЛПНП, и триглицериды в среднем примерно на 50% через 12 месяцев после лечения.
Долгосрочное наблюдение
CTX310 остаётся экспериментальным препаратом, и в исследовании участвовали только 15 человек. Участников наблюдали в течение года после лечения, и исследователи планируют продолжить долгосрочное наблюдение за безопасностью ещё 15 лет в соответствии с рекомендациями FDA для генно-редактирующих терапий. Исследование финансировалось компанией CRISPR Therapeutics AG, Цуг, Швейцария. Учреждение доктора Лаффина получало исследовательское финансирование от Crispr Therapeutics.
2 источника
Время · отставание