CAR T-клеточная терапия уничтожила метастатический рак печени у 3-летнего мальчика
Материал подготовлен искусственным интеллектом на основе нескольких источников — ссылки на оригиналы приведены ниже.
У 3-летнего мальчика с метастатической гепатобластомой достигнута полная ремиссия после экспериментальной CAR T-клеточной терапии, нацеленной на белок GPC3. Случай, описанный в The New England Journal of Medicine, стал первым испытанием этого подхода на человеке. Через 12 месяцев после лечения ребёнок оставался свободным от болезни.
Ключевые факты
- Первичная опухоль печени у мальчика имела размеры 11,2 см x 9,6 см x 7,1 см и метастазировала в лёгкие и кости.
- Он получил две инфузии GPC3-CAR T-клеток, созданных для распознавания глипикана-3 — белка, высоко экспрессируемого при раке печени.
- После первой инфузии КТ и снижение уровня альфа-фетопротеина показали частичный ответ; через восемь недель повторные сканирования не выявили признаков болезни, кроме остаточных рубцов.
- Через 12 месяцев после лечения ребёнок оставался свободным от болезни, согласно отчёту в The New England Journal of Medicine.
- Исследование CARE проводится в Медицинском колледже Бэйлора, аналогичное испытание IMPACT идёт в Детской больнице Сиэтла.
История болезни
У ребёнка первоначально диагностировали гепатобластому — разновидность рака печени — с образованием размером 11,2 см x 9,6 см x 7,1 см в левой доле печени. Рак метастазировал в лёгкие и имел признаки распространения в кости. Он прошёл три курса химиотерапии и две операции по удалению первичной опухоли печени и метастазов в лёгких. Несмотря на вмешательства, рак быстро вернулся, и в лёгких появилась новая опухоль.
Экспериментальное лечение
После быстрого рецидива ребёнка включили в исследование CARE — первое испытание экспериментальной CAR T-клеточной терапии этого типа рака на человеке. Он получил две дозы GPC3-CAR T-клеток, изготовленных из его собственных Т-клеток и модифицированных для распознавания глипикана-3 (GPC3) — белка, высоко экспрессируемого при раке печени. Исследователи также добавили гены, экспрессирующие иммунные белки интерлейкин-15 и интерлейкин-21, чтобы повысить продолжительность жизни и противоопухолевую активность CAR T-клеток. После первой инфузии у пациента наблюдался частичный ответ, что подтверждалось КТ и снижением уровня альфа-фетопротеина — маркера опухолевой активности. Через восемь недель он получил вторую дозу, и контрольные сканирования не выявили признаков болезни, кроме остаточных рубцов.
Результаты и дальнейшие шаги
Через 12 месяцев ребёнок оставался свободным от болезни — результат, названный выдающимся с учётом тяжести заболевания до включения в исследование. Соавтор Андраш Хеци, детский онколог из Детской больницы Сиэтла и Вашингтонского университета, заявил, что исследование предоставляет доказательства того, что эти новые CAR T-клетки могут быть безопасным и эффективным методом лечения гепатобластомы. Он подчеркнул необходимость дальнейшей оценки у пациентов с GPC3-положительными солидными опухолями. Тестирование продолжается в исследовании CARE в Медицинском колледже Бэйлора и в аналогичном клиническом испытании IMPACT, проводимом через Детскую больницу Сиэтла.
2 источника
Время · отставание