CAR-T-терапия внутри организма облегчила рассеянный склероз у 16 пациентов

Материал подготовлен искусственным интеллектом на основе нескольких источников — ссылки на оригиналы приведены ниже.
Шестнадцать человек с рассеянным склерозом или другими аутоиммунными заболеваниями почувствовали улучшение после получения CAR-T-терапии, создаваемой внутри организма, согласно небольшому клиническому исследованию, опубликованному в The New England Journal of Medicine. Лечение использовало модифицированный лентивирус для инженерии Т-клеток внутри тела, снижая количество В-клеток, вырабатывающих аутоантитела. Исследователи назвали результаты доказательством концепции, но отметили необходимость более масштабных испытаний.
Ключевые факты
- В исследовании приняли участие 16 человек с рассеянным склерозом или другими аутоиммунными заболеваниями, включая мышечную слабость и воспаление головного, спинного мозга и глаз.
- Участники получили однократную инъекцию лентивируса, разработанного компанией Shenzhen Genocury Biotech, и наблюдались около шести месяцев.
- После лечения у участников со временем увеличивалось количество CAR-T-клеток, что снижало уровень В-клеток и аутоантител.
- Замещающие В-клетки не вырабатывали аутоантитела, что указывает на перезагрузку иммунной системы.
- Дэвид Саймон из клиники Шарите в Берлине назвал исследование очень захватывающим доказательством концепции in vivo CAR-T-терапии.
Дизайн исследования
Исследование, опубликованное на этой неделе в The New England Journal of Medicine, использовало модифицированный лентивирус для доставки генетических инструкций по созданию химерных антигенных рецепторов (CAR) в Т-клетки участников. CAR-T-клетки нацеливались на аутоантитела, вырабатываемые В-клетками, которые атакуют здоровые ткани при аутоиммунных заболеваниях. Участники получили однократную инъекцию вирусных клеток в кровоток и наблюдались около шести месяцев. Лентивирус был разработан биотехнологической компанией Shenzhen Genocury Biotech в Китае.
Клинические результаты
После лечения у участников со временем увеличивалось количество CAR-T-клеток, что способствовало снижению числа В-клеток и уровня аутоантител. Замещающие В-клетки не вырабатывали такие аутоантитела, что указывает на перезагрузку иммунной системы. Дай-Ши Тянь, невролог из Медицинского колледжа Тунцзи при Хуачжунском университете науки и технологий в Ухане, Китай, заявил, что ответы являются многообещающими сигналами, но ещё не являются окончательным доказательством эффективности или постоянной иммунной толерантности.
Мнения экспертов
Дэвид Саймон, клинический исследователь из клиники Шарите — Университетская медицина Берлина, назвал исследование очень захватывающим доказательством концепции in vivo CAR-T-терапии. Саймон отметил, что терапия in vivo дешевле и быстрее в производстве, чем обычные CAR-T-терапии, создаваемые в лаборатории. Бин Ду, иммунолог из Восточно-китайского педагогического университета в Шанхае, сказал, что разработка in vivo CAR-T-лечения любого заболевания является большим достижением. Ду добавил, что результаты хорошие и сопоставимы с результатами ex vivo CAR-T-терапии.