Редактирование генов Prime приближается к лечению заболеваний in vivo
Материал подготовлен искусственным интеллектом на основе нескольких источников — ссылки на оригиналы приведены ниже.
Ученые улучшили почти все аспекты технологии редактирования генов Prime, которая может потенциально исправить подавляющее большинство известных мутаций, вызывающих заболевания у человека. Эти достижения приближают технику к прямому использованию в организме для лечения генетических заболеваний, а не только на клетках вне тела.
Технология
Технология Prime editing, впервые разработанная в 2019 году, может потенциально исправить подавляющее большинство известных мутаций, вызывающих заболевания у человека. Однако она еще не получила широкого применения in vivo для лечения генетических заболеваний. Единственное объявленное клиническое применение использует технологию для редактирования клеток вне организма перед их трансплантацией обратно пациенту.
Последние улучшения
Исследователи добились значительных улучшений в Prime editing, повысив его эффективность, точность и доставку. Эти достижения устраняют ключевые ограничения, которые ранее препятствовали применению in vivo. Улучшения приближают технологию к клиническому использованию для широкого спектра генетических нарушений.
Что дальше
Следующим шагом станет тестирование улучшенной системы Prime editing на животных моделях и в конечном итоге в клинических испытаниях на людях. Остается неясным, как скоро технология будет готова к широкому терапевтическому применению в организме.
1 источник
Редактирование генов Prime приближается к лечению заболеваний in vivo
