CAR T-жасушалық терапия 3 жасар баладағы бауыр обырының метастазын жойды
Материал бірнеше дереккөз негізінде жасанды интеллектпен дайындалды — түпнұсқаларға сілтемелер төменде.
Метастаздық гепатобластомасы бар 3 жасар балада GPC3 ақуызына бағытталған эксперименттік CAR T-жасушалық терапиядан кейін толық ремиссияға қол жеткізілді. The New England Journal of Medicine журналында сипатталған бұл жағдай осы тәсілдің адамға алғашқы сынағы болды. Емдеуден 12 ай өткен соң бала аурудан азат болды.
Негізгі фактілер
- Баладағы бауырдың алғашқы ісігі 11,2 см x 9,6 см x 7,1 см өлшемде болып, өкпе мен сүйекке метастаз берген.
- Ол бауыр обырында жоғары экспрессияланатын глипикан-3 ақуызын тануға арналған GPC3-CAR T-жасушаларының екі инфузиясын алды.
- Алғашқы инфузиядан кейін КТ және альфа-фетопротеин деңгейінің төмендеуі ішінара жауапты көрсетті; сегіз аптадан соң қайталама сканерлеу қалдық тыртықтардан басқа ауру белгілерін анықтамады.
- The New England Journal of Medicine есебіне сәйкес, емдеуден 12 ай өткен соң бала аурудан азат болды.
- CARE зерттеуі Бэйлор медициналық колледжінде жүргізілуде, осыған ұқсас IMPACT сынағы Сиэтл балалар ауруханасында өтуде.
Ауру тарихы
Балаға алғашында гепатобластома — бауыр обырының бір түрі — диагнозы қойылды, бауырдың сол жақ бөлігінде 11,2 см x 9,6 см x 7,1 см өлшемді түзіліс анықталды. Обыр өкпеге метастаз беріп, сүйекке таралу белгілері байқалды. Ол үш курс химиотерапиядан өтіп, бауырдағы алғашқы ісік пен өкпедегі метастаздарды алып тастау үшін екі операция жасалды. Араласуларға қарамастан, обыр тез қайталанып, өкпеде жаңа ісік пайда болды.
Эксперименттік ем
Жылдам рецидивтен кейін бала CARE зерттеуіне қосылды — бұл обырдың осы түріне арналған эксперименттік CAR T-жасушалық терапияның адамға алғашқы сынағы. Ол өзінің Т-жасушаларынан жасалған және бауыр обырында жоғары экспрессияланатын глипикан-3 (GPC3) ақуызын тануға модификацияланған GPC3-CAR T-жасушаларының екі дозасын алды. Зерттеушілер CAR T-жасушаларының өмір сүру ұзақтығы мен ісікке қарсы белсенділігін арттыру үшін интерлейкин-15 және интерлейкин-21 иммундық ақуыздарын экспрессиялайтын гендерді де қосты. Алғашқы инфузиядан кейін науқаста ішінара жауап байқалды, бұл КТ және ісік белсенділігінің маркері — альфа-фетопротеин деңгейінің төмендеуімен расталды. Сегіз аптадан кейін ол екінші дозаны алды, ал бақылау сканерлеулері қалдық тыртықтардан басқа ауру белгілерін анықтамады.
Нәтижелер мен келесі қадамдар
12 айдан кейін бала аурудан азат болды — зерттеуге қосылар алдындағы аурудың ауырлығын ескерсек, бұл нәтиже ерекше деп аталды. Сиэтл балалар ауруханасы мен Вашингтон университетінің балалар онкологы, тең автор Андраш Хеци зерттеу осы жаңа CAR T-жасушаларының гепатобластоманы емдеудің қауіпсіз әрі тиімді әдісі бола алатынына дәлел беретінін мәлімдеді. Ол GPC3-оң қатты ісіктері бар науқастарда әрі қарай бағалау қажеттігін атап өтті. Тестілеу Бэйлор медициналық колледжіндегі CARE зерттеуінде және Сиэтл балалар ауруханасы арқылы жүргізілетін осыған ұқсас IMPACT клиникалық сынағында жалғасуда.
2 дереккөз
Уақыт · артта қалуы