FDA Regeneron-ның Pasatru препаратын сирек кездесетін сүйек ауруын емдеуге мақұлдады
Материал бірнеше дереккөз негізінде жасанды интеллектпен дайындалды — түпнұсқаларға сілтемелер төменде.
FDA сәрсенбіде Regeneron компаниясының Pasatru препаратын фибродисплазия оссифицирующая прогрессирующая (ФОП) — жұмсақ тіндер сүйекке айналатын сирек генетикалық аурумен ауыратын ересектерді емдеуге мақұлдады. Осыдан кейін Regeneron акциялары 4%-ға өсті. 63 адам қатысқан 56 апталық зерттеуде 3 мг/кг доза плацебомен салыстырғанда жаңа сүйек аномалияларының түзілуін 94%-ға төмендетті.
Негізгі фактілер
- FDA Regeneron компаниясының Pasatru препаратын фибродисплазия оссифицирующая прогрессирующая ауруымен ауыратын ересектерді емдеуге мақұлдады.
- 63 адам қатысқан 56 апталық зерттеуде Pasatru плацебомен салыстырғанда 3 мг/кг дозада жаңа сүйек аномалияларының түзілуін 94%-ға, ал 10 мг/кг дозада 90%-ға төмендетті.
- Regeneron акциялары мақұлдаудан кейін 4%-ға өсті.
- Ipsen компаниясының 2023 жылы мақұлданған Sohonos препараты осы ауруды емдеу үшін FDA мақұлдаған жалғыз басқа препарат болып табылады.
- Ауру бүкіл әлемде шамамен әрбір 2 миллион адамның 1-іне әсер етеді; әлемде 800-900 белсенді диагноз қойылған жағдай тіркелген.
Pasatru препаратының мақұлдануы
FDA сәрсенбіде Regeneron компаниясының garetosmab препаратын Pasatru сауда белгісімен фибродисплазия оссифицирующая прогрессирующая ауруымен ауыратын ересектерді емдеуге мақұлдады. Ауру бұлшықет, сіңір және байлам тіндерінің біртіндеп сүйекке айналуын тудырады, бұл «екінші қаңқаның» пайда болуына және қозғалғыштықтың үдемелі жоғалуына әкеледі. 63 адам қатысқан 56 апталық зерттеуде Pasatru 3 мг/кг дозаны қабылдаған пациенттерде жаңа сүйек аномалияларының түзілуін плацебомен салыстырғанда 94%-ға, ал 10 мг/кг дозада 90%-ға төмендетті. Pasatru ФОП пациенттерінде сүйек тінінің қалыптан тыс өсуін іске қосатын Activin A ақуызын блоктау арқылы әсер етеді.
Нарық және бәсекелестер
Нью-Йоркте орналасқан Regeneron акциялары мақұлдаудан кейін 4%-ға өсті. Препарат 2023 жылы FDA мақұлдаған жалғыз басқа препарат болған француздық Ipsen-нің Sohonos пероральды препаратымен бәсекелеседі. Incyte және оның серіктесі Mirum Pharma, сондай-ақ жеке Ashibio компаниясы да осы ауруды емдеуге арналған препараттарды әзірлеуде. 2020 жылы Regeneron бес пациенттің қайтыс болуынан кейін орта фазалық зерттеуде дозалауды тоқтатты, ақырында зерттеуді тоқтатып, жаһандық реттеушілермен бірлесіп кеш фазаның дизайнын әзірледі.
Аурудың таралу жиілігі
Ауру әлем бойынша шамамен әрбір 2 миллион адамның 1-іне әсер етеді. Ұлттық денсаулық сақтау институттарының деректері бойынша, әлемде 800-ден 900-ге дейін белсенді диагноз қойылған жағдай тіркелген. Regeneron осы жылдың соңында балаларда зерттеуді бастауды жоспарлап отыр, деп хабарлады клиникалық топ мүшесі Сьюзан Ри.
1 дереккөз
FDA Regeneron-ның Pasatru препаратын сирек кездесетін сүйек ауруын емдеуге мақұлдады
