Гендік терапия баланың ми ісігіне әкелді
Материал бірнеше дереккөз негізінде жасанды интеллектпен дайындалды — түпнұсқаларға сілтемелер төменде.
Генетикалық ауруына өмірлік маңызы бар гендік терапия алған балада кейін ми ісігі пайда болды. Генетикалық талдау ісіктің терапияда қолданылған вирусқа байланысты екенін көрсетті. Дегенмен, бұл жағдай терапевтік вирустан туындаған ісіктің сирек мысалы болып табылады.
Жағдай
Сирек генетикалық ауруы бар балаға түзетуші генді жеткізу үшін модификацияланған вирус қолданылған гендік терапия жасалды. Бірнеше жылдан кейін балада ми ісігі дамыды. Генетикалық секвенирлеу вирустың баланың ДНҚ-сына қатерлі ісікпен байланысты геннің жанына енгенін көрсетті, бұл ісіктің өсуіне себеп болуы мүмкін.
Тергеу
Бірнеше мекемелердің зерттеушілері ісік тініне геномдық талдау жүргізді. Олар вирустық вектордың кейбір қатерлі ісік түрлерімен байланысты MYB протоонкогенінің жанына енгенін анықтады. 2026 жылғы 21 мамырда Nature журналында жарияланған зерттеу мұндай оқиғаның қаупін 10 000 пациентке 1-ден аз деп бағалайды.
Гендік терапияға әсері
Бұл жаңалық вирустық векторларға негізделген гендік терапиямен байланысты белгілі, бірақ сирек қауіпті көрсетеді. Реттеуші органдар мен әзірлеушілер қауіпсіздік хаттамаларын қайта қарастыруда. Бала ісікке қарсы ем алуда, оның болжамы сақтықпен бағаланады.
Миға арналған гендік терапияны мақұлдау
2023 жылы Еуропа мен Ұлыбританияда AADC тапшылығы деген сирек кездесетін генетикалық ауруды емдеу үшін миға тікелей жеткізілетін алғашқы гендік терапия мақұлданды. Терапия түзетуші генді жеткізу үшін вирустық векторды пайдаланады.
Бұдан әрі
Зерттеушілер пациенттердің үлкен топтарында вирустық векторлардың интеграция үлгілерін зерттеуді жоспарлап отыр. Бұл жағдайдың гендік терапия хаттамаларына немесе ақпараттандырылған келісім рәсімдеріне өзгерістер әкелетіні белгісіз.
2 дереккөз
Гендік терапия баланың ми ісігіне әкелді
